La Comisión Europea concede la autorización de comercialización a NEZGLYAL® (leriglitazona)

La autorización se basa en los datos de NEXUS y se produce tras el dictamen favorable del CHMP emitido en julio; se prevé que el primer lanzamiento en Europa tenga lugar a finales de 2026.

Barcelona, España, y Düsseldorf, Alemania – 25 de septiembre de 2026 – El Grupo Neuraxpharm y Minoryx Therapeutics

anuncian que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de comercialización en circunstancias excepcionales para NEZGLYAL® (leriglitazona), un agonista selectivo del PPAR gamma biodisponible por vía oral y con capacidad de actuar a nivel cerebral según los datos preclínicos aprobados.

La autorización se refiere a su uso en varones con adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) de entre 2 y 12 años que presentan lesiones cerebrales que no se realzan con gadolinio (Gd negativas).

Una autorización basada en los datos de NEXUS

La decisión de la CE se basa en los resultados del estudio clínico NEXUS1 de fase II/III y en información adicional procedente de programas de uso compasivo del mundo real.

La autorización implica el cumplimiento de las condiciones posautorización establecidas por la Comisión Europea y por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP).

Próximos pasos en Europa

Se prevé que el primer lanzamiento en Europa tenga lugar en Alemania a finales de año, y que progresivamente se produzcan lanzamientos adicionales una vez concluidas las negociaciones nacionales sobre el reembolso.

Neuraxpharm también está evaluando las opciones de acceso regulado para los pacientes que cumplan los criterios de indicación aprobados.

Compromiso con la comunidad de pacientes

Esta decisión representa un paso regulatorio relevante para la comunidad de pacientes con cALD en la Unión Europea y pone en valor la colaboración continua entre las autoridades reguladoras, los equipos de investigación y las compañías implicadas en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras del sistema nervioso central.

Declaración regulatoria

La autorización de comercialización se concede en circunstancias excepcionales, sobre la base de los datos actualmente disponibles, y está sujeta a requisitos de seguimiento y presentación de información adicional al CHMP.

Referencias

¹NEXUS, a phase 2/3, open-label clinical study designed to assess the efficacy and safety of leriglitazone in male paediatric patients with early stage cALD.

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=2019-000654-59

²CALYX, a phase 3, multicentre, randomised (1:1), double-blind, placebo-controlled, clinical study, designed to assess the efficacy and safety of leriglitazone in male adult cALD patients with Gd-positive lesions.

https://clinicaltrials.gov/study/NCT05819866)

³TREE, a phase 2a, randomised (1:1), double-blind, placebo-controlled, clinical study, designed to evaluate the safety (and efficacy) of leriglitazone in paediatric female patients with Rett syndrome.

https://euclinicaltrials.eu/ctis-public/view/2024-514684-26-00?lang=en

⁴ADVANCE, a pivotal phase 2/3 randomised, double-blind, placebo-controlled, clinical study with an open-label extension, was designed to assess the efficacy and safety of leriglitazone in male patients with AMN with or without cALD.

https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(22)00495-1/abstract